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今年前8月已獲批56個，超去年全年——

創(chuàng)新藥加速上市，質(zhì)量如何保障

核心閱讀

“十四五”時期，我國批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥達210個。為保證藥品安全有效，藥監(jiān)部門對新藥研發(fā)、生產(chǎn)、上市作出一系列嚴(yán)格規(guī)定，強化研發(fā)生產(chǎn)各環(huán)節(jié)質(zhì)量管理。把好新藥審評審批關(guān)口，加強上市后監(jiān)管，筑牢新藥質(zhì)量安全底線。

近年來，我國創(chuàng)新藥加速獲批上市，為臨床患者提供了治療新選擇。國家藥監(jiān)局的數(shù)據(jù)顯示，今年1—8月，我國共批準(zhǔn)創(chuàng)新藥56個，已超去年全年的48個，呈現(xiàn)快速增長態(tài)勢。創(chuàng)新藥加速上市，質(zhì)量如何保障？

建立全流程加快上市機制

在湖南長沙，3歲多的聰聰被媽媽帶到中南大學(xué)湘雅醫(yī)院就診。孩子臉頰腫大，身上有多處牛奶咖啡斑。

“結(jié)合既往手術(shù)史判斷，這是典型的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病。”湘雅醫(yī)院兒科主任彭鏡作出診斷。這是一種很難根治的罕見疾病，隨著腫塊的增長，可能損毀患者容貌。如果生長在椎管內(nèi)，則可能壓迫脊髓神經(jīng)，有較大風(fēng)險導(dǎo)致運動功能障礙甚至危及生命。過去，神經(jīng)纖維瘤只能通過手術(shù)切除來減輕癥狀，但腫瘤會不斷生長，許多患者不得不遭受多次手術(shù)的痛苦。

這類患者的痛苦有望緩解。2025年5月，蘆沃美替尼片獲批上市。該藥通過抑制相關(guān)蛋白活性來抑制腫瘤細(xì)胞增殖并誘導(dǎo)其凋亡，適用人群之一為兩歲及以上的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病患兒。“患者們對創(chuàng)新藥的研發(fā)非常關(guān)注，經(jīng)常在病友群里討論。”彭鏡說。5月，湘雅醫(yī)院確定成為首批用藥試點醫(yī)院后，一些病情嚴(yán)重的患者希望能夠首批用藥。

6月，彭鏡開出湖南第一張?zhí)J沃美替尼處方，隨后聰聰成為首批用藥的患者之一。目前，聰聰左側(cè)臉頰腫物生長初步得到控制，暫時未發(fā)現(xiàn)明顯不良反應(yīng)。

近年來，為加速創(chuàng)新藥上市，讓更多患者獲益，國家藥監(jiān)局持續(xù)推進藥品審評審批制度改革。數(shù)據(jù)顯示，“十四五”時期，我國批準(zhǔn)上市創(chuàng)新藥達到210個。國家藥監(jiān)局藥品注冊管理司司長楊霆介紹，國家藥監(jiān)局針對創(chuàng)新藥設(shè)立了突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批、特別審批4個加快通道，制定完善相關(guān)政策法規(guī)和指導(dǎo)原則，建立起從研發(fā)前端到審評末端的全流程加快上市機制。

“不少患者因創(chuàng)新藥上市而重燃希望，病情得到控制或者一定程度好轉(zhuǎn)，一些重癥患者的壽命也得到延長。”彭鏡認(rèn)為，從無藥可用到有藥能用，就是一種進步。

“需要客觀看待罕見病創(chuàng)新藥的有效性和安全性。一些創(chuàng)新藥問世之初，有一定概率出現(xiàn)不良反應(yīng)。但針對一些沒有藥物治療的、嚴(yán)重致殘致死的疾病，只要藥物不良反應(yīng)在可控范圍內(nèi)，急需用藥的患者就值得嘗試。”彭鏡說，醫(yī)生在用藥之前，必須和患者或家屬就可能出現(xiàn)的不良反應(yīng)及應(yīng)對方法進行充分溝通。

強化研發(fā)生產(chǎn)質(zhì)量管理

今年4月，研發(fā)耗時近7年的國內(nèi)首款血友病B基因治療藥物波哌達可基注射液獲批上市，填補了我國血友病B基因治療藥物的空白；5月，國內(nèi)首款注射用維拉苷酶β獲批上市，研發(fā)耗時近7年，主要用于治療戈謝病，有望實現(xiàn)進口替代，有效降低患者用藥費用……我國藥企加大研發(fā)力度，上市了一批創(chuàng)新藥。

專家認(rèn)為，藥品安全有效是企業(yè)研發(fā)的基本前提，須依靠扎實的科學(xué)研究、可靠的臨床試驗來保障。藥品研發(fā)過程必須秉持科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度，不能有半點含糊。

為了保證藥品安全有效，國家藥監(jiān)局對新藥研發(fā)、生產(chǎn)、上市作出了一系列嚴(yán)格規(guī)定。例如，一種創(chuàng)新藥物申請和開展臨床試驗，首先要對藥物的化學(xué)結(jié)構(gòu)進行確證；其次要在動物身上進行試驗，研究藥物在動物體內(nèi)的代謝過程、作用靶點和效果；再次要在人體進行規(guī)范的臨床試驗，證實其安全性和有效性。然后才能把實驗室的產(chǎn)品轉(zhuǎn)化成工業(yè)化產(chǎn)品，建立藥品質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，確保藥品質(zhì)量穩(wěn)定可控。

藥企如何在研發(fā)和生產(chǎn)中保障藥品質(zhì)量？

近年來，上海復(fù)宏漢霖生物技術(shù)股份有限公司已在全球獲批上市多款創(chuàng)新藥，用于治療胃癌、肺癌、肝癌、淋巴瘤等重大疾病，惠及90余萬名患者。復(fù)宏漢霖執(zhí)行董事、首席執(zhí)行官朱俊介紹，公司聚焦患者未滿足的臨床需求，以抗體技術(shù)為關(guān)鍵，打造了一條創(chuàng)新管線，囊括多種藥物形式。公司研發(fā)隊伍達500余人，涵蓋臨床運營、醫(yī)學(xué)、數(shù)據(jù)、臨床合規(guī)及質(zhì)量保證、藥物警戒等領(lǐng)域，確保研發(fā)扎實可靠。

研發(fā)成功離不開投入。通常10億元的研發(fā)投入，耗時10年也只有10%的成功率。比如，恒瑞醫(yī)藥自1997年成立以來，累計研發(fā)投入超480億元，每年研發(fā)投入占營收比例保持在20%以上。2024年，復(fù)星醫(yī)藥制藥業(yè)務(wù)研發(fā)投入49.1億元，占營收比例近17%；復(fù)宏漢霖全年研發(fā)投入達18.405億元，占營收比例約為32%。

“建立高標(biāo)準(zhǔn)的藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理體系，有助于保障質(zhì)量。”朱俊說，復(fù)宏漢霖建立了符合國際質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的質(zhì)量管理體系，覆蓋研發(fā)、物料管理、質(zhì)量控制、產(chǎn)品供應(yīng)鏈管理、產(chǎn)品上市后跟蹤等各環(huán)節(jié)。公司國內(nèi)外生產(chǎn)基地及配套質(zhì)量管理體系已通過多國藥監(jiān)機構(gòu)和合作伙伴的核查、審計，并獲得藥品生產(chǎn)許可。

把好新藥審評審批關(guān)口

審評審批是新藥安全性和有效性的重要關(guān)口。“為把好這個關(guān)口，國家藥監(jiān)局不斷完善藥品審評審批制度和流程。”楊霆介紹，國家藥監(jiān)局推動建立藥品上市許可持有人制度，落實全生命周期風(fēng)險管理責(zé)任，進一步強化企業(yè)的主體責(zé)任意識。

國家藥監(jiān)局逐步建立起科學(xué)、公開、公正且持續(xù)改進的藥品審評質(zhì)量管理規(guī)范。楊霆表示，藥品審評決策過程中充分發(fā)揮多學(xué)科平行審評、專業(yè)審評會、綜合審評會、專家咨詢委員會等機制的作用。此外，聚焦藥物研發(fā)前沿領(lǐng)域和研發(fā)實際需要，發(fā)布覆蓋多種藥品多個環(huán)節(jié)的技術(shù)指導(dǎo)原則。截至2025年9月，累計發(fā)布了589個技術(shù)指導(dǎo)原則，科學(xué)統(tǒng)一的高標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)要求，為更多前沿創(chuàng)新產(chǎn)品的安全有效奠定基石。

持續(xù)加強上市后監(jiān)管，是筑牢新藥質(zhì)量安全底線、保障藥品質(zhì)量穩(wěn)定可控的關(guān)鍵。國家藥監(jiān)局藥品監(jiān)督管理司司長李江寧介紹，國家藥監(jiān)局細(xì)化新藥持有人全生命周期質(zhì)量安全管理責(zé)任，要求持有人必須按照藥品管理法和《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》等法規(guī)要求，建立健全藥品質(zhì)量保證體系。生產(chǎn)企業(yè)和持有人要嚴(yán)格按照核準(zhǔn)的生產(chǎn)工藝組織生產(chǎn)，廠家在所生產(chǎn)藥品出廠上市前要全面回顧生產(chǎn)過程中的各項參數(shù)指標(biāo)情況，嚴(yán)格按照批準(zhǔn)的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)進行檢驗，符合標(biāo)準(zhǔn)的藥品方可出廠上市。

藥品監(jiān)管部門也建立了包括上市后抽檢和藥物警戒等嚴(yán)密的上市后藥品風(fēng)險監(jiān)測體系，及時發(fā)現(xiàn)和研判上市藥品的整體質(zhì)量狀況和風(fēng)險信號，對存在安全風(fēng)險的及時采取相應(yīng)風(fēng)險控制措施。針對近兩年創(chuàng)新藥密集上市的情況，藥品監(jiān)管部門還專門加強了上市后風(fēng)險監(jiān)測，建立創(chuàng)新藥藥物警戒專門工作機制，督促持有人主動監(jiān)測、報告和分析不良反應(yīng)，持續(xù)開展上市后研究。

為提高監(jiān)管效能，國家藥監(jiān)局持續(xù)加強信息化手段在藥品上市后監(jiān)管中的應(yīng)用。李江寧表示，目前各地藥監(jiān)部門實現(xiàn)對藥企創(chuàng)新藥質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、生產(chǎn)工藝等信息的實時共享，并部署加強針對性的監(jiān)督檢查。國家藥監(jiān)局探索建立了國家和省兩級監(jiān)測機構(gòu)融合、聯(lián)動的一體化監(jiān)測評價體系和協(xié)作平臺，主動開展5年監(jiān)測期內(nèi)的一類化學(xué)藥品監(jiān)測評價。對收集到的創(chuàng)新藥風(fēng)險信號及時組織研判并與審評部門形成聯(lián)動機制，通過修訂說明書、增加用藥風(fēng)險提示、嚴(yán)格使用范圍和要求等多種方式，對創(chuàng)新藥的安全風(fēng)險進行控制。（記者姜曉丹、申智林、王者參與采寫）